不朽情缘

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注：本文不组成任何投资意见和建议，，，，，，以官方/公司通告为准；；；本文仅作医疗康健相关药物先容，，，，，，非治疗计划推荐（若涉及），，，，，，不代表平台态度。。。。任何文章转载需获得授权。。。。

甲状腺眼。。。。═ED）是一种严重的有数自身免疫性疾病，，，，，，患者会泛起眼球突出、红肿、复视、疼痛和潜在失明，，，，，，作为一种渐进性疾病，，，，，，分为最初的活动期（活动期TED）和随后的继发性慢性期（慢性期TED）。。。。2020年，，，，，，Horizon Therapeutics（2023年被安进以278亿美元收购）研发的替妥尤单抗（Teprotumumab）作为FDA批准的首个治疗TED的IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体）抗体药上市，，，，，，上市之初，，，，，，Horizon Therapeutics公司展望其首年销售额为4000万美元，，，，，，数据显示，，，，，，替妥尤单抗于上市首年（2020年）至2022年的销售额划分为8.2亿美元、16.6亿美元、19.66亿美元，，，，，，从安进2023年年报可以看到，，，，，，2023.10.06~2023.12.31替妥尤单抗的销售额就抵达4.48亿美元。。。。迄今为止报道的替妥尤单抗在TED患者中疗效的临床试验都接纳简单给药计划，，，，，，关于TED临床活性所需的最佳给药剂量险些没有提供任何指导。。。；；；谀拷竦氖谐∏樾，，，，，，Viridian Therapeutics妄想追求时机开发出能改善替妥尤单抗特征（包括给药计划、给药途径和清静性）的治疗药物。。。。

图源：安进官网

从摩熵医药数据库获悉，，，，，，Viridian Therapeutics（以下简称Viridian）前身为建设于2006年的miRagen Therapeutics，，，，，，2021年改为现用名，，，，，，总部位于美国科罗拉多州，，，，，，是一家专注于发明和开发潜在的治疗严重和有数疾病药物的公司。。。。今年Viridian总共完成两笔募资，，，，，，划分是2024年1月的1.5亿美元和2024年9月的2.25亿美元。。。。阻止2024年11月13日，，，，，，公司总市值17.81亿美元。。。。

研发管线

Viridian目今的研发管线优先针对甲状腺眼。。。。═ED），，，，，，别的还在开发FcRn靶向的分子，，，，，，管线的详细希望情形如下：

目今Viridian开发用于治疗TED的研发管线包括VRDN-001（静脉注射）和VRDN-003（皮下注射）。。。。其中，，，，，，VRDN-001（Veligrotug）是一种潜在的best-in-class静脉注射IGF-1R单克隆抗体，，，，，，果真的体外临床前数据中，，，，，，相关于替妥尤单抗来说，，，，，，VRDN-001是一种潜在的分解型IGF-1R完全拮抗剂。。。。

在针对活动期TED的临床试验1/2期研究中，，，，，，VRDN-001的所有三个剂量组别（21人）报告的数据显示，，，，，，与慰藉剂相比，，，，，，输注两次VRDN-001后，，，，，，TED的体征和症状都获得了显著而迅速的改善。。。。在针对慢性期TED的临床试验1/2期研究中，，，，，，VRDN-001两个剂量组别（12人）的数据显示，，，，，，与慰藉剂相比，，，，，，输注两次VRDN-001后，，，，，，TED的体征和症状获得了显著而迅速的改善。。。。在针对活动期和慢性期TED的临床试验1/2期研究中，，，，，，VRDN-001均具有优异的清静性，，，，，，且所有剂量组别中的所有患者都能很好地耐受。。。。

2023年8月，，，，，，Viridian启动了VRDN-001的两项临床试验3期研究（THRIVE和THRIVE-2试验），，，，，，THRIVE和THRIVE-2试验划分用于治疗活动期TED和慢性期TED，，，，，，两项试验均是将VRDN-001与慰藉剂举行较量，，，，，，VRDN-001的剂量为10 mg/kg，，，，，，分五次静脉注射，，，，，，每次距离三周。。。。与现在市场上销售的Teprotumumab相比，，，，，，这种五剂量VRDN-001治疗计划的特点是输液次数更少、每次输液时间更短。。。。

2024年9月10日，，，，，，THRIVE试验的顶线数据宣布，，，，，，VRDN-001显示出优异的清静性和耐受性。。。。数据显示，，，，，，TED患者输注5次后眼球突出、临床活动评分和复视就有显著改善，，，，，，抵达了主要终点和次要终点，，，，，，同时该产品还起效快速，，，，，，大大都（53%）接受VRDN-001治疗的患者在仅输注1次或治疗最先后3周后就抵达了眼球突出反应。。。。与此同时，，，，，，公司还透露THRIVE-2的顶线数据有望在2024年底宣布，，，，，，预计将按妄想在2025年下半年提交VRDN-001用于治疗TED的BLA。。。。

2023年12月，，，，，，在康健自愿者中的临床试验1期研究取得起劲数据后，，，，，，Viridian将另一条管线VRDN-003作为公司的优先皮下项目，，，，，，VRDN-003与其母体分子VRDN-001具有相同的连系结构域，，，，，，旨在延伸母体抗体的半衰期，，，，，，因此可能实现更不频仍和更利便的给药，，，，，，若是可以维持VRDN-001的临床反应，，，，，，将显著提高患者的便当性。。。。VRDN-003的临床试验1期研究显示，，，，，，VRDN-003的半衰期延伸至40~50天，，，，，，是其母体VRDN-001的4~5倍。。。。由于VRDN-001和VRDN-003抗体之间的相似性，，，，，，预计VRDN-003在VRDN-001的袒露珠平下会有类似的临床反应，，，，，，而VRDN-001在TED的临床试验2期研究中体现出强劲的临床活性。。。。别的，，，，，，VRDN-003的药代动力学模子展望，，，，，，VRDN-003的袒露珠平可以抵达与VRDN-001相当的袒露珠平，，，，，，而VRDN-003的多种给药计划（即每两周、周围或八周皮下注射一次）可以爆发有临床意义的效果。。。。

基于以上效果，，，，，，2024年8月，，，，，，Viridian启动了VRDN-003的两项全球临床试验3期研究——REVEAL-1和REVEAL-2，，，，，，REVEAL-1和REVEAL-2划分用于治疗活动期TED和慢性期TED。。。。两项试验都将评估每周围一次或八周一次皮下注射VRDN-003与慰藉剂相比的效果。。。。预计2026年上半年获得两项试验的顶线数据，，，，，，并在2026年底条件交BLA。。。。

图源：国家药品监视治理局药品审评中心

2020年10月，，，，，，Viridian与zenas Biopharma（https://mp.weixin.qq.com/s/sqYGawVuKZyoG-niwSULYw）签署允许协议，，，，，，将在大中华区开发、生产和商业化VRDN-001和其他靶向 IGF-1R化合物的独家权力授权给了zenas Biopharma（公司代号ZB001）。。。。2022年8月，，，，，，zenas Biopharma宣布中国国家药品监视治理局已批准ZB001治疗TED的IND.

摩熵医药数据库：药品信息

FcRn抑制剂通过阻断IgG（免疫球卵白G）再循环，，，，，，降低IgG水平，，，，，，减轻免疫损伤，，，，，，缓解病情，，，，，，对多种自身免疫疾病有疗效。。。。第一个获批的FcRn抑制剂艾加莫德用于重症肌无力患者（现在已在中国获批上市），，，，，，在2023年的净销售额为12亿美元，，，，，，预计到2028年将爆发凌驾40亿美元的年销售额。。。。别的，，，，，，FcRn抑制剂有可能对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、肌炎、膜性肾病、Graves病、狼疮性肾炎和干燥综合征等均有用果。。。。

Viridian正在接纳多管齐下的工程要领开发一系列FcRn靶向分子，，，，，，这些分子使用了临床和商业验证的FcRn抑制机制，，，，，，同时可能解决现在药物的局限性，，，，，，如不完全的免疫球卵白G抑制、清静性和用药未便等。。。。在研管线有VRDN-006和VRDN-008。。。。

VRDN-006是一种FcRn靶向的Fc片断，，，，，，在非人灵长类动物研究中，，，，，，它显示出阻断FcRn- IgG相互作用的特异性，，，，，，同时不会泛起白卵白下降或低密度脂卵白（LDL）水平升高的情形，，，，，，而这些都是某些全长单克隆抗FcRn抗体的已知潜在副作用。。。。别的在非人灵长类动物头对头研究中，，，，，，VRDN-006还体现出与艾加莫德相当的效力和IgG下降率，，，，，，以及相似的清静性。。。。Viridian妄想在2024年底条件交VRDN-006的IND，，，，，，并在2025年下半年获得VRDN-006的康健自愿者数据。。。。

VRDN-008是一种新型的FcRn抑制剂，，，，，，包括一Fc片断和一个白卵白连系结构域，，，，，，旨在将IgG抑制与延伸半衰期手艺相连系，，，，，，从而实现比现有抗FcRn 疗法更深入、更长期的IgG抑制。。。。在一项头对头研究中，，，，，，单剂量VRDN-008的半衰期是艾加莫德的3倍，，，，，，并且IgG降低更深、更长期；；；IgG水平在VRDN-008给药后35天恢复到基线水平，，，，，，是艾加莫德（在给药后14天恢复到基线水平）的两倍多；；；与艾加莫德一致，，，，，，VRDN-008保存了白卵白和低密度脂卵白。。。。以为这些数据批注VRDN-008有可能成为适用于患者的best-in-class、延伸半衰期的FcRn抑制剂。。。。Viridian在2025年年底条件交IND，，，，，，并在2026年下半年康健自愿者的看法验证IgG降低数据。。。。

财务状态

自建设以来至2024年9月30日，，，，，，Viridian已累计亏损9.161亿美元，，，，，，预计在可预见的未来将继续爆发谋划亏损。。。。2023年度，，，，，，Viridian Therapeutics的收入为30万美元，，，，，，上年同期为180万美元；；；研发用度为1.60亿美元，，，，，，上年同期为1.01亿美元；；；一样平常和行政用度为9500万美元，，，，，，上年同期为3520万美元。。。。净亏损为2.38亿美元，，，，，，上年同期为1.30亿美元，，，，，，增添了1.08亿美元。。。。

2024年前三季度的公司的收入为23.0万美元，，，，，，收入均归功于与Zenas BioPharma的相助协议，，，，，，与上年同期收入镌汰12000美元；；；研发用度为1.66亿美元，，，，，，上年同期为1.21亿美元，，，，，，研发用度增添主要由于：（1）临床试验本钱增添3760万美元，，，，，，主要是由于与THRIVE和THRIVE-2试验相关的用度；；；（2）化学、制造和控制本钱增添810万美元，，，，，，以支持正在举行的和妄想的临床试验（3）驱逐费增添420万美元，，，，，，主要与与前执行官的去职协议有关，，，，，，包括与2024年上半年加速股票期权归属相关的股票薪酬增添320万美元；；；（4）人事相关本钱增添490万美元；；；（5）为照料和承包商增添240万美元的专业效劳费，，，，，，以支持正在举行的妄想；；；（6）临床前研究本钱增添90万美元，，，，，，以推进FcRn抑制剂产品组合。。。。一样平常和治理用度为4550万美元，，，，，，上年同期为6200万美元，，，，，，该项用度镌汰1650万美元主要由于：驱逐费镌汰、人事相关本钱镌汰等因素。。。。2024年前三季度的其他净收入为2130万美元，，，，，，上年同期为1210万美元。。。。其他净收入包括现金等价物和短期投资赚取的2310万美元的利息收入、20万美元的投资收益以及30万美元的转租收入，，，，，，被与不朽情缘Hercules贷款和担保协议相关的170 万美元利息支出和40万美元的装备处置惩罚损失所抵消。。。。与上一年相比，，，，，，利息收入的增添主要是由于2024年前三季度的平均现金等价物和短期投资余额与上年同期相比有所增添。。。。

阻止2024年9月30日，，，，，，Viridian Therapeutics的现金、现金等价物和短期投资为7.532亿美元，，，，，，现在的现金、现金等价物和短期投资将足以为维持公司运营至2027年下半年。。。。

药融圈获悉：海内本IGF-1R靶点其他在研企业有，，，，，，明慧医药、博崤生物、信达生物、普乐康医药、橙帆医药、乐长制药等等。。。。